Distrofia di Duchenne, una nuova speranza per i ragazzi: arriva il farmaco che riduce gli effetti collaterali del cortisone

Distrofia di Duchenne, una nuova speranza per i ragazzi: arriva il farmaco che riduce gli effetti collaterali del cortisone

La Distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara causata da alterazioni del gene responsabile della produzione della distrofina, una proteina essenziale per il corretto funzionamento dei muscoli. Quando la produzione di questa proteina manca oppure è insufficiente, le fibre muscolari diventano più fragili, causando una debolezza che coinvolge i muscoli scheletrici, quelli respirator