Malattie rare, D’Antiga (Asst Papa Giovanni XXIII Bergamo): ‘sebelipase terapia enzimatica salvavita in età neonatale e pediatrica’

Malattie rare, D’Antiga (Asst Papa Giovanni XXIII Bergamo): ‘sebelipase terapia enzimatica salvavita in età neonatale e pediatrica’

“È disponibile un farmaco, una terapia enzimatica, che va a sostituire l'assenza dell'enzima stesso dovuto a questa malattia. Sebelipase è un farmaco salvavita nella forma neonatale e pediatrica, nella quale non c'è sopravvivenza senza trattamento, mentre con la terapia l'espressione precoce della patologia viene trattata con una sopravvivenza a lungo termine fino ad ora confermata”. Sono le parol